therapie genique

Une biotech américaine de Boston, Life Biosciences, s’apprête à lancer en 2026 les premiers essais cliniques humains d’une thérapie génique ciblant directement le vieillissement cellulaire. Cette approche innovante ne cherche pas à traiter des maladies isolées mais à recycler les cellules vieillissantes pour les « rajeunir ». Il s’agira ici d’inverser leur vieillissement sans toutefois atteindre l’état de cellules souches primaires qui pourraient devenir incontrôlées.

Renverser le vieillissement épigénétique

Ceci serait potentiellement une technique pour réduire ou inverser le cours de plusieurs maladies liées à l’âge.

La thérapie repose donc sur le concept d’épigénétique qu’il faut comprendre. Cette théorie suggère que le vieillissement est surtout causé par la modification de forme spatiale de notre ADN : au fil du temps, notre ADN modifie sa forme et accumule des marqueurs chimiques qui altèrentl’expression des gènes. Ceci contribue à une dégradation des fonctions des tissus et organes du corps.

Homme en forme et ADNComme l’ADN n’est pas modifié en lui même mais seulement dans sa forme dans la cellule (son repliement), ces modifications sont en théorie réversibles. Il y a plus de 10 ans, des scientifiques sont arrivés à cette inversion du vieillissement cellulaire jusqu’à faire revenir les cellules à leur état initial de cellule souche « totipotente ». Ceci a été fait en introduisant dans les cellules 4 facteurs modifiant le génome (Pr Yamanaka prix Nobel). Le problème est que ce type de cellules souches ainsi obtenues peut se transformer en cellules cancéreuses.

Dans la nouvelle approche, en utilisant moins de facteurs et moins longtemps, il serait possible de rajeunir les cellules mais pas jusqu’à la cellule souche totipotente, évitant ainsi les risques de cellules cancéreuses.

La reprogrammation cellulaire partielle

Life Biosciences exploite donc ce processus de reprogrammation épigénétique, étudié par Sinclair en 2020, qui imite une partie du mécanisme naturel de rajeunissement observable au début de la vie embryonnaire. En modifiant ainsi l’état de leur ADN, il serait possible de ramener des cellules à un état antérieur, plus jeune mais pas trop.

Cette méthode a déjà permis, dans des études, de restaurer la vue chez des primates aveugles en rajeunissant leurs cellules oculaires.

Le premier programme humain ciblera des maladies oculaires liées à l’âge, comme le glaucome et l’ischémie nerveuse optique antérieure (NAION), afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité de ce traitement. Si les résultats sont probants, l’entreprise prévoit d’étendre les essais à d’autres affections courantes liées au vieillissement, et potentiellement d’envisager un rajeunissement plus global des tissus humains.

Des questions en suspens

Ce type de thérapie suscite un fort intérêt scientifique et financier, s’inscrivant dans un secteur de la longévité en pleine expansion mais il soulève aussi des défis éthiques et sociétaux : gestion des ressources médicales, inégalités d’accès aux innovations, ou détournement possible à des fins purement esthétiques plutôt que de santé.

Malgré ces questions, Life Biosciences affirme que son objectif n’est pas l’immortalité mais bien une réduction significative de la mortalité liée à l’âge, en s’attaquant à la racine biologique du vieillissement plutôt qu’à ses symptômes.

Notons que même si l’objectif est de retrouver un ADN identique mais rajeuni, exprimant les mêmes gènes, il s’agit quand même d’utiliser une thérapie génique (insérant quelques nouveaux gène) pour y arriver. Ce qui n’est pas anodin.

A suivre donc…